經(jīng)濟(jì)觀察報(bào) 記者 黃一帆 3月20日，恒瑞醫(yī)藥（600276.SH）宣布其抗體偶聯(lián)藥物（ADC）注射用瑞康曲妥珠單抗被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（以下簡稱“藥審中心”）納入擬突破性治療品種公示名單。這也是瑞康曲妥珠單抗第8次納入上述公示名單。

究竟哪些藥品會(huì)被認(rèn)定為突破性治療品種？

一位華東地區(qū)的醫(yī)藥上市公司人士告訴記者，為鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物，2020年國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了《國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布<突破性治療藥物審評工作程序(試行)>等三個(gè)文件的公告》，其中明確了突破性療法的納入范圍：藥物臨床試驗(yàn)期間，用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。

該人士表示，藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物將優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，加強(qiáng)指導(dǎo)并促進(jìn)藥物研發(fā)。

據(jù)披露，本次瑞康曲妥珠單抗被納入名單擬定的適應(yīng)癥為用于既往接受含鉑化療及免疫檢查點(diǎn)抑制劑治療失敗的人表皮生長因子受體2 （HER2）表達(dá)（IHC≥1+）的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。

恒瑞醫(yī)藥表示，早期宮頸癌可通過手術(shù)、放化療等手段實(shí)現(xiàn)根治，但約70%的局部晚期宮頸癌患者在同步放化療后復(fù)發(fā)。目前，針對復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌的一線推薦治療為含鉑化療的聯(lián)合治療方案，一線治療失敗后二線免疫治療僅對少數(shù)患者有效，且一旦治療失敗，傳統(tǒng)的非鉑類單藥化療療效十分有限。約20%的宮頸癌患者存在HER2表達(dá)，這類腫瘤具有浸潤性強(qiáng)、無病生存期短、預(yù)后差等特點(diǎn)。

針對HER2靶點(diǎn)藥物的開發(fā)將為宮頸癌患者的治療提供新的選擇。

據(jù)了解，注射用瑞康曲妥珠單抗可通過與HER2表達(dá)的腫瘤細(xì)胞結(jié)合并內(nèi)吞，在腫瘤細(xì)胞溶酶體內(nèi)通過蛋白酶剪切釋放毒素，誘導(dǎo)細(xì)胞周期阻滯從而誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞凋亡。

目前，國外已上市的同類產(chǎn)品有Ado-trastuzumab emtansine(商品名：Kadcyla)和Fam-trastuzumab deruxtecan(商品名：Enhertu)。Kadcyla由羅氏公司開發(fā)，2019年國內(nèi)已進(jìn)口上市；Enhertu由阿斯利康和第一三共合作開發(fā)，2023 年國內(nèi)已進(jìn)口上市。除此之外，由榮昌生物研發(fā)的維迪西妥單抗(商品名：愛地希) 于2021年在國內(nèi)獲批上市。?

據(jù)Evaluate Pharma數(shù)據(jù)庫，2023年Kadcyla、 Enhertu和愛地希全球銷售額合計(jì)約為57.23億美元。截至目前，注射用瑞康曲妥珠單抗相關(guān)項(xiàng)目累計(jì)研發(fā)投入約9.41億元。