2024年3月14日是第19個世界腎臟日。近年來，圍繞腎臟健康，更多診治新技術(shù)擴(kuò)大應(yīng)用，也有更多創(chuàng)新藥納入醫(yī)保，如貝利尤單抗、嗎替麥考酚酯、他克莫司等治療藥物相繼納入醫(yī)保，在大幅降低患者治療費(fèi)用的同時，也為患者治療提供更多選擇。

然而，創(chuàng)新藥物的普及和應(yīng)用還面臨著諸多挑戰(zhàn)，醫(yī)保納入并不意味著藥物即可廣泛使用，臨床上的單藥和聯(lián)合用藥復(fù)雜性也給醫(yī)保報銷帶來更多場景，藥物進(jìn)入醫(yī)院和臨床使用中仍有多重障礙需要克服。打通創(chuàng)新藥“最后一公里”仍是提高創(chuàng)新藥可及性的關(guān)鍵，需要多方面的努力和政策支持，以確保更多創(chuàng)新藥物能夠真正惠及患者，推動重大疾病治療方案的更新和價格的合理化。

對于破解“入院難”的問題，此前在中國醫(yī)藥企業(yè)管理協(xié)會中國醫(yī)藥科技論壇上，全國政協(xié)經(jīng)濟(jì)委員會副主任、中國國際經(jīng)濟(jì)交流中心常務(wù)副理事長畢井泉指出，應(yīng)當(dāng)取消醫(yī)院用藥數(shù)量、一品兩規(guī)、藥占比的限制，鼓勵更多乃至所有的三甲醫(yī)院率先采購創(chuàng)新藥，讓創(chuàng)新藥順暢地進(jìn)入醫(yī)院。同時，要研究推進(jìn)以藥補(bǔ)醫(yī)體制機(jī)制的改革，研究在社會醫(yī)藥費(fèi)負(fù)擔(dān)不增加的總量控制下，理順醫(yī)療服務(wù)價格。

提高創(chuàng)新藥患者可及性

近年來大量創(chuàng)新藥成功研發(fā)和上市，得益于國家在加速創(chuàng)新藥領(lǐng)域進(jìn)步中推出的多項利好政策。畢井泉表示，2015年以來，在黨中央堅強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)下，我國改革藥品審評審批制度，打擊臨床試驗數(shù)據(jù)造假，提高藥品審評標(biāo)準(zhǔn)，簡化藥品審批程序，提高藥品審評效率，推進(jìn)仿制藥質(zhì)量療效一致性評價，實行藥品上市許可人制度，建立藥品專利補(bǔ)償和專利鏈接制度，加入國際人用藥品注冊協(xié)調(diào)理事會（ICH），推動未盈利生物醫(yī)藥公司上市交易。

根據(jù)《生命科學(xué)》中相關(guān)文獻(xiàn)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2023年國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市的1類化學(xué)創(chuàng)新藥共19個，來自17個企業(yè)，其中，恒瑞醫(yī)藥、貝達(dá)藥業(yè)均有兩個1類新藥獲批上市。

畢井泉也介紹，十多年來，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)跨越式發(fā)展，創(chuàng)新藥數(shù)量大幅度增加。2011年以來我國批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥510個品種，其中本土企業(yè)創(chuàng)新占三分之一。全球范圍在臨床研究狀態(tài)的藥物13537款，中國企業(yè)原研或者參與開發(fā)的4774款，占全球35%，僅次于美國，居全球第二位。

同時，畢井泉也指出，2018年國家醫(yī)保局成立后，加快了創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保報銷目錄的步伐，推動創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)院，體現(xiàn)了醫(yī)保作為支付手段支持生物醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的巨大作用。

國產(chǎn)創(chuàng)新藥的蓬勃發(fā)展為治療帶來更多選擇和希望。例如在腎癌治療領(lǐng)域，我國首個治療腎細(xì)胞癌的自主原研新藥小分子靶向藥物伏羅尼布于2023年6月上市，不到半年后便納入了于2024年1月正式執(zhí)行的2023年版國家醫(yī)保藥品目錄。

江蘇省腫瘤醫(yī)院鄒青教授向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者指出，隨著經(jīng)濟(jì)和衛(wèi)生領(lǐng)域的發(fā)展，人們對健康的重視程度也在增加，因此，如何提高早期患者早發(fā)現(xiàn)早治療，以及晚期患者延長生存時間，是臨床專家對于腎癌治療要做的事情?！半S著多年來手術(shù)和藥物治療的發(fā)展，以及靶向藥物的到來，患者的總生存期由不到一年時間延長到目前的30多個月。但顯然這樣的進(jìn)步需要延續(xù)下去，也需要更多新藥和方案產(chǎn)生?！?/p>

隨著國產(chǎn)藥物的上市并陸續(xù)進(jìn)入醫(yī)保，以及國家相關(guān)政策的出臺，許多疾病的患者的治療經(jīng)濟(jì)性和可及性均得到改善?！缎l(wèi)生軟科學(xué)》針對醫(yī)保談判對創(chuàng)新藥用量和銷售金額影響的相關(guān)研究指出，在國家醫(yī)保談判制度實行前，創(chuàng)新藥品企業(yè)可以自主決定藥品價格，這導(dǎo)致企業(yè)為最大化藥品的總銷售利潤，往往會設(shè)定一個相對較高的價格。這種定價策略雖然是市場機(jī)制的一種體現(xiàn)，但它限制了廣泛人群對于昂貴創(chuàng)新藥的可及性，僅有經(jīng)濟(jì)條件較好的少數(shù)人能夠承擔(dān)得起。

在該情況下，對于廣泛存在的疾病，比如腎癌，絕大多數(shù)患者因高昂的藥價而無法接受創(chuàng)新藥治療，從而未能充分發(fā)揮創(chuàng)新藥物在治愈疾病、挽救生命方面的社會價值。此外，由于銷量的限制，企業(yè)也傾向于保持較低的生產(chǎn)量，這并沒有將創(chuàng)新藥的生產(chǎn)成本降至最低。

因此，該研究進(jìn)一步表示，通過國家醫(yī)保談判將創(chuàng)新藥納入醫(yī)保，是科技發(fā)展成果惠及人民，減輕群眾看病就醫(yī)負(fù)擔(dān)的重要舉措。而對于企業(yè)來說，在醫(yī)保準(zhǔn)入后，雖然創(chuàng)新藥品價格降低，但市場滲透率和患者可負(fù)擔(dān)需求的提升，“以量換價”為銷售收入的增長提供可能。

如何打通“最后一公里”

然而，創(chuàng)新藥入醫(yī)保僅是第一步，進(jìn)入醫(yī)保目錄不一定意味著藥物可及，藥物入院也會受多方面限制。

畢井泉也坦言，創(chuàng)新藥進(jìn)入臨床使用面臨醫(yī)保準(zhǔn)入和醫(yī)院準(zhǔn)入的雙重障礙。其中，在入院難方面，據(jù)艾昆緯公司（IQVIA）2022年底發(fā)布的報告，全國3300家三甲醫(yī)院，近五年只有10%左右的醫(yī)院，采購了列入醫(yī)保報銷目錄創(chuàng)新藥，其中采購2021年列入醫(yī)保報銷目錄創(chuàng)新藥的醫(yī)院只有5.4%，2023年進(jìn)入醫(yī)院的情況比2022年更差。

以各級醫(yī)院為代表的醫(yī)療機(jī)構(gòu)會受用藥總品種數(shù)量的限制。醫(yī)院藥品數(shù)量過去一直由國家衛(wèi)健委統(tǒng)一規(guī)定，隨著國談藥品逐年增多，藥品的進(jìn)院需求也隨之增多，然而醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品目錄存在總量限制，導(dǎo)致新增國談藥品進(jìn)來，必須擠出相應(yīng)數(shù)量的舊藥，而調(diào)整不及時就會造成新藥“堰塞”的情況。

負(fù)責(zé)新藥引進(jìn)管理的醫(yī)院藥事會的召開頻率和節(jié)奏也會很大程度上影響藥品的進(jìn)院。受品規(guī)數(shù)量、價格等因素以及臨床使用習(xí)慣等限制，不少醫(yī)院都存在藥事會召開不及時、不固定的情況，導(dǎo)致藥品不能及時進(jìn)院。

同時，臨床對藥品需求程度、醫(yī)院自身成本考慮、同類藥品的競爭、費(fèi)用支付等因素也在一定程度上造成了醫(yī)保改革后創(chuàng)新藥“進(jìn)院難”的阻礙。

此外，即使藥物能夠順利進(jìn)入醫(yī)院供患者使用，實際臨床治療中的情景是多樣化的，許多藥物治療涉及聯(lián)合用藥。在涉及聯(lián)合用藥的場景中，通常會出現(xiàn)聯(lián)合用藥中只報銷一種藥或者不報銷單藥只報銷聯(lián)合用藥的情況。

以伏羅尼布為例，伏羅尼布通常聯(lián)合依維莫司進(jìn)行腎癌治療，在2023年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整申報材料中，伏羅尼布的說明書全部適應(yīng)癥和功能主治中的描述是與依維莫司聯(lián)合用于既往接受過酪氨酸激酶抑制劑治療失敗的晚期腎細(xì)胞癌（RCC）患者。對此，鄒青指出，在2023年醫(yī)保申報中，伏羅尼布有與依維莫司聯(lián)合用藥的指南，卻缺少單獨(dú)用藥的指南。

對此，鄒青進(jìn)一步表示，在一些醫(yī)保政策執(zhí)行較為嚴(yán)格的省份，比如江蘇，伏羅尼布只有在與依維莫司聯(lián)合用藥時才能進(jìn)行醫(yī)保報銷。因此在實際治療中，即使臨床試驗結(jié)果顯示單藥也能起到比較好的效果，通常也會選擇只能讓患者先吃一段時間聯(lián)合進(jìn)行觀察。

事實上，打通創(chuàng)新藥“最后一公里”的難題一直是行業(yè)關(guān)注的重點(diǎn)。因此，各地政府也陸續(xù)出臺了一些政策，包括密集發(fā)布醫(yī)保目錄調(diào)整通知并對定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥事會召開的時間做了明確規(guī)定、積極推動“雙通道”及單行支付名單更新、推動“保險”與“醫(yī)藥”融合發(fā)展等。雖然，真正突破多方障礙徹底推動創(chuàng)新藥物可及性仍面臨很長一條艱難的道路，但至少打通“最后一公里”的工作已經(jīng)得到重視并陸續(xù)開展。

對于破解“入院難”的問題，畢井泉認(rèn)為，應(yīng)當(dāng)取消醫(yī)院用藥數(shù)量、一品兩規(guī)、藥占比的限制，鼓勵更多乃至所有的三甲醫(yī)院率先采購創(chuàng)新藥，讓創(chuàng)新藥順暢地進(jìn)入醫(yī)院?！搬t(yī)院藥品銷售零差率的做法是違反客觀經(jīng)濟(jì)規(guī)律的，為了調(diào)動醫(yī)院采購和銷售創(chuàng)新藥的積極性，建議允許創(chuàng)新藥適當(dāng)加價銷售，以彌補(bǔ)醫(yī)院藥品經(jīng)營成本?！?/p>

同時，畢井泉也指出，要研究推進(jìn)以藥補(bǔ)醫(yī)體制機(jī)制的改革，研究在社會醫(yī)藥費(fèi)負(fù)擔(dān)不增加的總量控制下，理順醫(yī)療服務(wù)價格，禁止用藥品耗材價差收入和檢查檢驗結(jié)余收入給醫(yī)生發(fā)績效工資的做法，使藥品回歸到治病救人的使用價值。 “現(xiàn)在醫(yī)療領(lǐng)域浪費(fèi)過多，過度醫(yī)療問題突出，解決好這些過度醫(yī)療問題，完全可以做到在不增加社會醫(yī)藥費(fèi)總負(fù)擔(dān)前提下理順醫(yī)療服務(wù)價格。”

轉(zhuǎn)載來源：21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道 作者：林昀肖 實習(xí)生姜伊菲 李佳英