經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)訊 據(jù)神濟(jì)昌華3月24日消息，其自主研發(fā)的全球首款（First-in-Class）以TRIM72為靶點(diǎn)的基因治療藥物SNUG01，已正式獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）許可，適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱"漸凍癥"）。此次獲批標(biāo)志著該藥物將進(jìn)入I/IIa期國際多中心注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段，系統(tǒng)評(píng)估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步療效，實(shí)現(xiàn)從基礎(chǔ)研究向臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵跨越。